HTA - nowe narzędzie dla decydentów

Jacek Wcisło

Technologie medyczne to nie tylko leki, szczepionki, urządzenia, ale przede wszystkim – procedury, algorytmy, strategie, czyli ogólnie mówiąc – sposoby postępowania z pacjentem w danym systemie opieki zdrowotnej.

W raportach oceny technologii medycznych – Health Technology Assessment (HTA), których podstawą jest ewaluacja badań medycznych (EBM – Evidence Based Medicine) znaleźć można ocenę i porównanie skuteczności różnych alternatywnych sposobów leczenia czy diagnozowania.

Wyobraźmy sobie, że służba zdrowia to ogród – pełen roślin, które chcemy uprawiać, bo przynoszą korzyści, oraz chwastów lub roślin obumarłych, które zabierając zasoby w postaci wody i soli mineralnych, utrudniają rozwój roślinom uprawnym. Powstaje jednak pytanie: czy istnieje sposób odróżnienia "roślin uprawnych" od "chwastów" w medycynie?

Możliwości takie były bardzo ograniczone w ubiegłych dziesięcioleciach, ze względu na wciąż relatywnie małą liczbę wysokiej jakości badań naukowych. Sytuacja znacznie się poprawiła w latach dziewięćdziesiątych, kiedy liczba dobrze zaprojektowanych (zgodnie z usystematyzowaną metodologią) i przeprowadzonych badań medycznych na świecie zaczęła lawinowo wzrastać. Trudno pozostawać obojętnym wobec tak ogromnego źródła wiarygodnej informacji (jest już dostępnych ponad 1 mln randomizowanych badań klinicznych!) oraz wobec tak obiecującego narzędzia decyzyjnego, jakim jest HTA.

Dzięki rosnącej liczbie wysokiej jakości badań, których wyniki można uznać za dowody naukowe, możemy określić i zmierzyć skuteczność i - równocześnie – koszty poszczególnych procedur medycznych. HTA daje możliwość wymiernego i obiektywnego porównywania efektywności różnych procedur medycznych, pozwala więc spełnić postulat Galileusza: "Zmierz to, co można zmierzyć i uczyń mierzalnym to, czego zmierzyć nie można". Umożliwia to powstanie systemu opieki medycznej opartego na doniesieniach naukowych (Evidence Based Health Care).

Podstawowym celem oceny technologii medycznych (HTA) jest określenie opłacalności danej procedury. Na tę ocenę składa się ocena jej skuteczności oraz przewidywanych kosztów związanych z jej wprowadzeniem, zgodnie z wynikami próbnego (kontrolnego) stosowania tej technologii w grupie badanej. W celu uzyskania rzetelnej analizy należy skupić się na trzech parametrach: użyteczności, efektywności i bezpieczeństwie, przy uwzględnieniu aspektów ekonomicznych.

Dzięki wykorzystaniu raportów HTA można zapewnić pacjentowi lepszą opiekę, a jednocześnie – efektywniej wykorzystać zasoby, które zawsze są ograniczone. Należy zaznaczyć, że celem HTA nie jest uzyskanie oszczędności środków finansowych, gdyż niektóre procedury, często droższe, mogą przynosić długofalowe korzyści, np. zmniejszać absencję chorobową lub częstość powtórnych hospitalizacji.

Reasumując: HTA stanowi nowe narzędzie, przydatne zarówno w procesie podejmowania decyzji klinicznych, jak też finansowych. Raporty tego typu są skierowane przede wszystkim do decydentów na różnych szczeblach opieki zdrowotnej, począwszy od dyrektorów szpitali, przez samorządy, kasy chorych aż do ministerstwa zdrowia i rządu, umożliwiając im podejmowanie decyzji dotyczących wielkości finansowania poszczególnych procedur ze środków publicznych. Dzięki HTA decyzje te są w najwyższym stopniu racjonalne, bo oparte na dowodach naukowych, a nie – na opiniach czy przekonaniach (evidence based policy making).

Można powiedzieć, że istotą HTA jest promocja procedur medycznych o udowodnionej skuteczności i bezpieczeństwie, czyli takich, które przynoszą nam "plony", oraz eliminacja "chwastów", czyli technologii nieefektywnych, przestarzałych, które zabierając zasoby, nie dają w zamian żadnych korzyści, a także – zapobieganie wprowadzaniu do praktyki medycznej metod, których bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały udowodnione. Cele te można osiągnąć poprzez regulację zasad finansowania procedur medycznych.

Technologie, które przynoszą najwięcej korzyści zdrowotnych, powinny być finansowane w pierwszym rzędzie, a te, które są nieefektywne lub nawet szkodliwe (w medycynie polskiej istnieje wiele procedur, nad których celowością można by się zastanawiać, ze względu na korzyści i ryzyko związane z ich wykonywaniem oraz koszty, a mimo to są nadal wykonywane i finansowane ze środków publicznych), finansowane być nie mogą. Dlatego standardem byłoby, aby osoba lub instytucja starająca się o uzyskanie finansowania jakiejś procedury lub programu zdrowotnego ze środków publicznych, musiała najpierw przedstawić dowody naukowe, potwierdzające jej efektywność w zależności od ponoszonych kosztów.

Ocena technologii medycznych jest relatywnie młodą i obiecującą dziedziną wiedzy. Ma charakter multidyscyplinarny. Dotyczy nie tylko medycznych, ale także socjologicznych, etycznych i ekonomicznych implikacji stosowanych aktualnie procedur medycznych (zwanych technologiami), jak i nowych, wchodzących dopiero do użytku.

HTA nie zajmuje się szczegółowymi, klinicznymi aspektami danej procedury, ale raczej społecznymi implikacjami jej rozpowszechniania i stosowania w promocji zdrowia, profilaktyce chorób, terapii, diagnostyce czy rehabilitacji. Nie ingeruje bezpośrednio w proces decyzyjny ani lekarzy, ani menedżerów w ochronie zdrowia.

Zarządzającym, społecznościom lekarskim i pacjentom HTA dostarcza informacji opartej na wynikach badań naukowych, wskazującej na konkretne korzyści lub wady danej technologii. W krajach Unii Europejskiej i Ameryki Północnej HTA jest elementem konstruowania polityki zdrowotnej. Obecnie już w 35 krajach istnieją różnej wielkości rządowe agencje HTA, stowarzyszone w międzynarodowych organizacjach, wymieniających informacje i współpracujących ze sobą na zasadzie sieci, wydających specjalistyczne informatory, w których prezentowane są wyniki prac.

INAHTA (The International Network of Agencies for Health Technology Assessment in Health Care) gromadzi już ok. 30 agencji HTA z całego świata, które opracowują łącznie ok. 500 raportów każdego roku. Drugą organizacją międzynarodową jest ISTAHC (International Society of Technology Assessment in Health Care), które zrzesza indywidualności zajmujące się tworzeniem raportów oceny technologii medycznych. Jego dodatkowym zadaniem jest popularyzowanie HTA wśród państw rozwijających się. Jedną z najprężniej działających tego typu organizacji jest szwedzkie SBU (The Swedish Council). Zostało powołane, aby zapewnić zarządzającym ochroną zdrowia, niezależne, oparte na faktach informacje z różnych dziedzin zdrowia publicznego, oraz aby gromadzić i oceniać fakty naukowe, które następnie posłużą innym grupom specjalistów i decydentów do formułowania odpowiednich wniosków, rekomendacji czy regulacji prawnych. Dyrektor SBU, prof. Egon Jonsson, którego gościliśmy w Polsce wielokrotnie, m.in. tak określa powody, dla których narodziło się HTA: "W dłuższej perspektywie czasu żadnego kraju nie stać na finansowanie technologii nieefektywnych (finansowane powinny być jedynie technologie o udowodnionej efektywności)".

Centrum Monitorowania Jakości we współpracy z SBU, ISTAHC i WHO w październiku ubiegłego roku zorganizowało w Zakopanem Międzynarodowe Warsztaty Oceny Technologii Medycznych. Podstawowym ich celem było zapoznanie uczestników z procesem tworzenia raportów HTA i przede wszystkim – stymulowanie zainteresowania tą ideą decydentów, polityków, instytucji ubezpieczeniowych i firm farmaceutycznych. W warsztatach brało udział 36 uczestników z Litwy, Węgier i Polski oraz ekspertów ze Stanów Zjednoczonych, Kanady, Szwecji. Po przedstawieniu metodologii, czyli idei EBM i jej zastosowania w klasyfikacji i ocenie siły ewidencji naukowej, uczestnicy pracowali w mniejszych grupach nad raportami dotyczącymi stosowania interferonu w leczeniu hepatitis C oraz oceny technologii stosowanych w leczeniu niespecyficznych bólów krzyża.

Na każdy proces oceny technologii medycznych składa się kilka istotnych etapów. Przede wszystkim wybór tematu, czyli problem zdrowotny ważny ze społecznego punktu widzenia (np. nowotwory charakteryzujące się dużą śmiertelnością, ból krzyża będący główną przyczyną absencji chorobowej w pracy, nadciśnienie tętnicze i depresja, generujące duże koszty leczenia, czy narkomania i lekomania, stanowiące coraz większy problem społeczny). Następnie instytucja zajmująca się opracowywaniem raportów ustala kryteria dotyczące metodologii przeglądu literatury, specyficzne dla danego problemu. W niektórych przypadkach, gdy ocena dotyczy dziedziny, w której przeprowadzono wiele randomizowanych badań kontrolowanych RCT, można się ograniczyć wyłącznie do oceny tego rodzaju badań, jako że są one uważane za najbardziej wiarygodne. W innych przypadkach, gdy badań RCT jest niewiele, w przeglądzie literatury należy uwzględnić badania kohortowe, kliniczno-kontrolne, a nawet obserwacyjne, choć te uznawane są zwykle za mniej wiarygodne. Po zgromadzeniu badań dokonuje się ich oceny zgodnie z zasadami ewaluacji badań medycznych (EBM – Evidence Based Medicine). Następnie przeprowadza się ekonomiczną analizę kosztów i zysków wynikających ze stosowania danej technologii oraz ewentualnie badania dodatkowe w zakresie procedur, dla których brak opublikowanych danych lub gdy dane te są niejednoznaczne. Na zakończenie dokonuje się syntezy dostępnych informacji i sporządza raport HTA.

Na kanwie pierwotnej wersji mogą powstawać w dalszej kolejności odmiany raportu, adresowane do specjalnych grup odbiorców, np.: pacjentów, grupy specjalistów, kobiet ciężarnych, pracowników środowiskowych czy organizacji. Następnie rozpowszechnia się wyniki raportów w różnych środowiskach medycznych. Przykładem może być specjalny szwedzki program "Ambasador", w którym zaangażowanych jest około 25 lekarzy z całego kraju. Ma on strukturę sieci oplatającej kraj i docierającej do najdalszych jego zakątków. Ambasadorzy – emerytowani lekarze – poświęcają od 30 do 50% czasu zawodowego na dotarcie do swoich kolegów lekarzy i innych zainteresowanych środowisk medycznych z informacją o wynikach opracowywanych przez SBU raportów. Przekazują informacje poprzez bezpośrednie rozmowy podczas lokalnych, regionalnych czy ogólnokrajowych konferencji, seminariów i kursów doskonalących.

W niezależnie przeprowadzonych badaniach wykazano, że 75% lekarzy i pracowników zarządzających ochroną zdrowia wykorzystuje w swej codziennej praktyce wyniki ocen technologii medycznych, opracowanych przez SBU. Wyniki raportów HTA mogą być także wtórnie wykorzystywane na różnych szczeblach zarządzania, celem tworzenia lokalnych standardów, rekomendacji czy też – ogólnokrajowych wytycznych postępowania (practice guidelines), oraz propagowania aktualnej wiedzy i wyników najnowszych badań naukowych.

Technologie medyczne mają swoje narodziny, rozkwit i schyłek. Doskonałym przykładem wpływu badań naukowych na zmianę praktyki medycznej są powszechnie stosowane w latach sześćdziesiątych naświetlania stawów promieniami rentgenowskimi, u pacjentów cierpiących na ich przewlekłe schorzenia. Na początku lat 60. przeprowadzono w Szwecji randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, które wykazało nieskuteczność, a nawet szkodliwość takiego postępowania, gdyż pacjenci naświetlani cierpieli dłużej w porównaniu z grupą pacjentów nie poddawanych naświetlaniu (grupa kontrolna lub "placebo"). Pomimo upowszechnienia wyników tego badania, eliminacja technologii z użycia postępowała z dużymi oporami (lekarzom płacono od każdego pacjenta kierowanego na terapię RTG). Nagle, można nawet powiedzieć – z dnia na dzień, liczba wykonywanych naświetlań jako metoda leczenia schorzeń stawów spadła do zera. Szczęśliwie dla pacjentów (nie zdających sobie sprawy ze szkodliwości zalecanej im terapii) zaniechano stosowania szkodliwej procedury. Uwolniono również środki, których wymagało jej wykonywanie i które mogły zostać przeznaczone na finansowanie innych skutecznych świadczeń zdrowotnych. Co spowodowało tak drastyczne wyeliminowanie z użycia technologii, która od lat była wykonywana i z której poniekąd zadowoleni byli zarówno pacjenci, jak i lekarze? Otóż powodem był dokument, który zakazywał finansowania tej procedury ze środków publicznych, wydany niezwłocznie po zapoznaniu się przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia Szwecji z wynikami wiarygodnego badania naukowego, które wykazało nieskuteczność naświetlań.

Działalność The Swedish Council (SBU) oceniana jest bardzo wysoko w Szwecji oraz na arenie międzynarodowej. Wiele opublikowanych raportów przyniosło konkretne zmiany w podejściu do stosowania różnych technologii medycznych. Po dokonaniu np. krytycznej oceny dostępnej literatury na temat efektów, ryzyka i kosztów różnych sposobów leczenia niespecyficznego bólu krzyża (jedna z najważniejszych przyczyn absencji w pracy – w Stanach Zjednoczonych obliczono, że powoduje absencję około 700 mln dni roboczych, co daje straty wielkości 60 mld $) okazało się, że brak potwierdzenia efektywności wielu z nich. Co ciekawe, w toku analizy wyników istniejących wiarygodnych badań okazało się też, że niektóre procedury medyczne, często stosowane w leczeniu bólu krzyża, przynoszą więcej szkód niż korzyści zdrowotnych, jak choćby zalecanie pacjentom spoczynku i unikania normalnej, codziennej aktywności ruchowej. Odnaleziono również dowody naukowe świadczące, że wykonywanie różnych procedur chirurgicznych w tym schorzeniu jest niewskazane. Rozpowszechnienie tych informacji spowodowało ograniczenie stosowania chirurgicznych interwencji i wyeliminowało zalecanie pacjentom, cierpiącym na ból krzyża, odpoczynku i bezczynności na rzecz utrzymywania możliwie normalnej, codziennej aktywności fizycznej i próby walki z psychosocjologicznymi aspektami tego syndromu. Mierzalnym wpływem raportu SBU na zdrowie publiczne było zmniejszenie, na szeroką skalę, absencji chorobowej w pracy z powodu bólu krzyża. Osoby, mające wpływ na decyzje dotyczące rodzaju stosowanego leczenia w danym kraju, powinny mieć zapewniony dostęp do informacji opartej na wynikach najnowszych i wiarygodnych badań naukowych.

Uzasadnione jest więc istnienie niezależnej organizacji, zajmującej się wyszukiwaniem istotnych danych z ogromnej masy informacji dostępnej w Internecie czy publikacjach naukowych oraz sporządzaniem wiarygodnych raportów, których wnioski mogą stanowić racjonalne podstawy procesu decyzyjnego. Wydaje się, że zmiana sposobu podejmowania decyzji z procesu w zasadniczej mierze lobbystycznego na oparty o wiarygodną analizę danych naukowych jest kwestią czasu. Standardem, który miejmy nadzieję niedługo osiągniemy, będzie sytuacja, gdy każda decyzja odnośnie do finansowania "nowej" czy "starej" technologii podejmowana będzie po dokonaniu oceny jej efektywności (na podstawie wiarygodnych badań naukowych), a następnie – analizy ekonomicznych skutków jej wprowadzenia w życie. Już dziś proponujemy decydentom (ministerstwu, kasom chorych, samorządom) narzędzie, które za 2-3 lata będzie w powszechnym użyciu. Z pewnością wolna konkurencja między kasami chorych spowoduje duże zainteresowanie równoczesną oceną skuteczności i kosztów poszczególnych procedur medycznych.

Opracowywanie raportów HTA powinno być procesem multidyscyplinarnym, przeprowadzanym przez niezależną organizację, nie związaną z żadną grupą interesów. Wymaga to zaangażowania osób o różnej pozycji zawodowej i stopniu odpowiedzialności oraz charakteryzujących się różnym pojmowaniem interesu społecznego. Eliminacja nieefektywnych sposobów leczenia oraz wprowadzanie nowości medycznych w życie trwa niekiedy latami (zwłaszcza jeśli chodzi o technologie eksperymentalne) i poprzedzone jest licznymi badaniami.

Postęp w medycynie to nie tylko poprawa rezultatów leczenia, ale również odpowiedzialność i wyzwanie dla osób podejmujących decyzje medyczne, administracyjne i polityczne. Osoby decydujące o alokacji środków powinny mieć racjonalne narzędzia, pozwalające na kompleksową ocenę przydatności finansowanych technologii medycznych.

Nie wolno zapominać, iż polityka zdrowotna, a w tym finansowanie nieefektywnych technologii ma swoje długofalowe następstwa społeczne. Decyzje dotyczące strategii wprowadzania technologii nie powinny być podejmowane pod presją grup lobbystycznych, ale na podstawie niezależnych opracowań, wykorzystujących zasady EBM.

Najpopularniejsze artykuły