Pewna niewielka amerykańska firma farmaceutyczna zdecydowała ostatnio podwyższyć cenę leku stosowanego w leczeniu toksoplazmozy o blisko 5000 procent. Chodziło o dość stary preparat, który znajduje się na rynku od wielu lat, a przyczyną tak drastycznej podwyżki miała być konieczność osiągnięcia minimalnego zysku ze sprzedaży tego leku. Amerykańskie media i opinia publiczna zawrzały, a temat podchwyciła Hillary Clinton prowadząca prezydencką kampanię. Zapowiedziała poważne działania mające na celu ograniczenie samowolki koncernów farmaceutycznych w ustalaniu coraz bardziej astronomicznych cen za nowe leki. Reakcja rynku była natychmiastowa, notowania akcji branży farmaceutycznej poszybowały w dół. Zdarzenie opisane powyżej pokazało, jak bardzo gorącym tematem stała się polityka cenowa branży lekowej. W Europie temat ten również jest od jakiegoś czasu obecny na salonach politycznych. W kwietniu tego roku ministrowie zdrowia Belgii i Holandii ogłosili rozpoczęcie wspólnych negocjacji cen leków na choroby rzadkie, a kilka dni temu dołączył do nich również Luksemburg. Komisarz europejski ds. zdrowia w oficjalnych wystąpieniach namawia kraje członkowskie do zacieśnienia współpracy w obszarze negocjacji cenowych i kilka kolejnych krajów, w tym Rumunia, Bułgaria, Słowenia i Litwa rozważa możliwość wspólnych negocjacji z firmami. Również organizacje pacjentów (EURORDIS i Europejskie Forum Pacjentów EPF) ogłosiły apel o stworzenie forum płatników z państw członkowskich Unii, celem wywarcia większej presji na branżę lekową.
Wszystkie te wydarzenia ilustrują rosnące napięcie po stronie płatników w systemach ochrony zdrowia, którzy coraz głośniej mówią o zbyt wysokiej cenie postępu medycznego, za którym stoi branża farmaceutyczna. Coraz większa specjalizacja w tworzeniu nowoczesnych terapii prowadzi do sytuacji, w której na rynek trafiają leki kierowane do bardzo wąskich grup pacjentów. Notabene, terapie takie często przynoszą przełom w leczeniu bardzo ciężkich chorób i tak jak w przypadku nowych leków na wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV), które pomimo wysokiej ceny, wciąż są kosztowo opłacalne.
Nowoczesna medycyna w coraz większym stopniu zależna będzie od bardzo wyspecjalizowanych technologii, które będą w stanie odmienić tradycyjne podejście do leczenia. Tak już dzisiaj dzieje się w obszarze onkologii, gdzie nowe terapie w coraz większym stopniu kierowane są do bardzo wąskich grup pacjentów charakteryzujących się odpowiednią specyfiką genetyczną. W efekcie blisko połowa zarejestrowanych w Europie leków sierocych to terapie onkologiczne.
Rosnące oburzenie wśród polityków i płatników jest jednak nie do końca uzasadnionie. Owszem, na rynku pojawiają się leki, których cena sięga nawet 2 milionów złotych rocznie, ale ich wpływ na całościowy budżet jest wciąż dość znikomy. W Niemczech udział leków sierocych w ogólnym budżecie refundacyjnym nie przekracza 3 procent. Do tego należy dodać, że rynek leków podlega ciągłej ewolucji za sprawą mechanizmu czasowej ochrony patentowej. Dzięki temu, istotne obszary terapeutyczne mogą być z czasem leczone przy wykorzystaniu tanich leków generycznych i istotne środki uwalniane są, aby zapewnić dostęp do innowacji w innych obszarach. Tak właśnie dzieje się obecnie.