SZ nr 26–33/2018z 19 kwietnia 2018 r.
Iluzoryczna szansa na niestandardową terapię
Zuzanna Chromiec
Jedna z ubiegłorocznych nowelizacji ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych1 wprowadziła dwa mechanizmy, które w teorii poprawić miały sytuację pacjentów, szczególnie tych zmagających się z chorobami rzadkimi.
Mowa oczywiście o Ratunkowym Dostępie do Technologii Lekowych (RDTL), który – jako koncepcja umożliwiająca chorym awaryjny dostęp do indywidualnie refundowanego leczenia – zasługuje na aprobatę. Również za pozytywną uznać należy zmianę pierwszego ustępu art. 39 ustawy o refundacji2, która umożliwiła sfinansowanie w trybie importu docelowego leków niedostępnych w obrocie na terytorium RP. Niestety, po rzetelnym przeanalizowaniu wprowadzonych zmian oraz skonfrontowaniu ich teoretycznych założeń z praktyką okazuje się, że propacjencki na pierwszy rzut oka charakter ustępuje często jedynie iluzorycznej szansie na dostęp do leczenia (tak w przypadku RDTL) lub wręcz wprowadzone modyfikacje wprost pogarszają sytuację niektórych chorych (dodanie ust. 3e pkt 5 do art. 39 ustawy o refundacji).
RDTL, czyli jak ministerstwo przerzuca
odpowiedzialność na inne podmioty
Wprowadzenie Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych w założeniu miało stanowić ogromną szansę dla osób cierpiących na choroby rzadkie. Nowelizacja przyznała poważnie chorym pacjentom – dla których jedyną nadzieją jest nierefundowane w ich jednostkowym wskazaniu leczenie – możliwość ubiegania się o jego indywidualne sfinansowanie. W wymiarze trzymiesięcznej terapii lub trzech cykli leczenia.
Niestety, praktyka pokazała, że instytucja RDTL w obecnym kształcie niemal całkowicie uzależnia pacjenta od podmiotów trzecich. Wniosku nie może bowiem złożyć osoba chora. Robi to szpital, w którym jest ona leczona i to on jest adresatem wydanej przez ministra zdrowia decyzji refundacyjnej. W ten sposób pacjent nie jest w ogóle stroną postępowania w rozumieniu procedury administracyjnej, a co za tym idzie, zostaje on zupełnie pozbawiony możliwości ewentualnego kwestionowania decyzji administracyjnej dotyczącej przecież jego własnego życia i zdrowia.
Również znalezienie szpitala, który złoży wniosek w imieniu chorego nie będzie proste. Kwestie finansowania RDTL budzą bowiem obecnie wiele kontrowersji. Pierwotnie projekt nowelizacji zakładał wyodrębnienie funduszy na ten cel. Jak czytamy w ocenie skutków regulacji3, źródłem finansowania miały być środki będące w dyspozycji Narodowego Funduszu Zdrowia. Również znowelizowana treść ustawy o świadczeniach wprost potwierdza, że koszt leku objętego zgodą pokrywany będzie przez NFZ w wysokości wynikającej z rachunku lub faktury dokumentującej jego zakup. Tym samym w założeniu to szpital, w którym leczony jest dany pacjent, przedstawia Narodowemu Funduszowi Zdrowia rachunek bądź fakturę celem uzyskania zwrotu poniesionych kosztów. Jednak zgodnie z informacjami uzyskanymi od poszczególnych szpitali, obecna interpretacja organów administracji (w tym NFZ) zakłada, że koszt RDTL pokrywany ma być w ramach ryczałtu, który wprowadzono wraz z wejściem sieci szpitali. Pojawia się więc pytanie, który świadczeniodawca zgodzi się zawnioskować o RDTL w imieniu pacjenta, wiedząc, że zgodnie z obecną interpretacją sam będzie musiał pokryć koszt leku z przyznanego mu ogólnego ryczałtu.
Dodatkową barierą limitującą dostęp pacjenta do terapii w ramach RDTL jest uzależnienie jej finansowania od zawnioskowania przez firmę farmaceutyczną o ogólną refundację danego produktu. Gdy bowiem koszt wnioskowanej terapii przekroczy ustawowy limit lub pacjent będzie chciał kontynuować leczenie w ramach RDTL4, minister obowiązany będzie wezwać podmiot odpowiedzialny do złożenia w ciągu 90 dni ogólnego wniosku refundacyjnego. Prawo nie przewiduje w tym miejscu żadnych ulg ani zwolnień dla firmy farmaceutycznej. Ma ona w tak krótkim czasie przygotować pełną dokumentację refundacyjną oraz złożyć wniosek o powszechną refundację we wskazaniach występujących u konkretnego pacjenta, które zresztą zazwyczaj będą wskazaniami off label. W innym wypadku pacjent wraz z upływem 90-dniowego okresu pozbawiony zostanie finansowania leczenia.
Taki mechanizm opiera się na absurdalnej konstrukcji, w której zastosowanie wyjątku uzależnia się od spełnienia reguł ogólnych. W założeniu RDTL miał być przecież przepisem szczególnym dla pacjentów chorych na choroby rzadko występujące. Dawać im szansę tam, gdzie przepisy ogólne – dotyczące powszechnej refundacji – nie zapewniają możliwości gwarantowanego leczenia. Dlaczego więc uzależniono finansowanie leku w tym wyjątkowym trybie od spełnienia wszystkich wymogów klasycznego postępowania refundacyjnego? Stworzono tym samym mechanizm, w którym pacjent – nie będąc stroną w postępowaniu dotyczącym jego własnego życia – musi samodzielnie pokonywać kolejne przeszkody (chociażby znalezienie szpitala wnioskodawcy), aby uzyskać ewentualną zgodę ministra na pokrycie przez szpital kosztów leku w ramach RDTL.
Dyskryminacyjny charakter nowelizacji
art. 39 ustawy o refundacji
Z podobnym absurdem mamy do czynienia w przypadku nowelizacji art. 39 ustawy refundacyjnej. Przepis ten umożliwia refundację leku sprowadzanego z zagranicy na potrzeby konkretnego pacjenta. Nowelizacja z jednej strony rozszerzyła zakres jego stosowania również na leki zarejestrowane, ale niedostępne w obrocie na terytorium RP – co jest częstym zjawiskiem w przypadku produktów rejestrowanych w procedurze centralnej. Z drugiej strony wprowadziła wyłączenie zupełnie uniemożliwiające stosowanie tego przepisu do leków sierocych, a więc tych dla których został on zasadniczo stworzony.
Nowo dodany ust. 3e pkt 5 wyłącza bowiem stosowanie całego art. 39, jeśli wniosek dotyczy leku na chorobę rzadką, co do którego prezes URPL może wydać zgodę na obcojęzyczną treść oznakowania opakowania. W ten sposób stworzono sytuację, w której dwa wyjątkowe przepisy mające zwiększać dostępność do leków sierocych wzajemnie się blokują. Zupełnie pomieszano też zagadnienia regulacyjne – związane z dopuszczaniem produktów leczniczych do obrotu, z kwestią ich refundacji. Możliwość wydania zgody na obcojęzyczne opakowanie stanowi przecież wyjątek od ogólnej zasady opakowań w języku polskim i ma być regulacyjnym ułatwieniem dla pacjentów potrzebujących leczenia w chorobach rzadkich. Nie ma ona jednak żadnego logicznego powiązania z wnioskowaniem o refundację w trybie art. 39. Przecież lek będący przedmiotem wniosku w tym trybie uzyskał już zgodę na sprowadzenie z zagranicy i obecnie ubiega się jedynie o sfinansowanie ze środków publicznych.
Jest to rozwiązanie nie do przyjęcia nie tylko jako nielogiczne, ale przede wszystkim jako dyskryminujące wprost osoby cierpiące na choroby rzadkie. W praktyce tylko one napotkają na powyższe ustawowe wyłączenie. Jest to sprzeczne z zasadą niedyskryminacji zawartą zarówno w Konstytucji RP, ale i stanowiącą fundament porządku prawnego Unii Europejskiej. Taka regulacja przeczy również samemu celowi, dla którego wyodrębniono w ogóle kategorię „leków sierocych”, mającą przecież na celu zwiększenie faktycznej dostępności do tego typu produktów. Zgodnie chociażby z preambułą do rozporządzenia regulującego tę kwestię: „Pacjenci cierpiący na takie stany chorobowe [choroby rzadkie] zasługują na taką samą jakość, bezpieczeństwo i skuteczność produktów leczniczych, jak inni pacjenci; sieroce produkty lecznicze powinny zatem podlegać normalnemu procesowi oceny”.5
Wydaje się więc, że deklarowany ogólnie cel obu wprowadzonych w zeszłym roku mechanizmów jest słuszny. Miały one w teorii poprawić sytuację chorych oraz otworzyć przed nimi nowe możliwości leczenia w ramach środków publicznych. W praktyce jednak zostały skonstruowane w sposób, który zupełnie temu deklarowanemu celowi zaprzecza. Obie – teoretycznie propacjenckie – regulacje zawierają przecież taki węzeł absurdalnych szczegółowych rozwiązań, który czyni je całkowicie dysfunkcjonalnymi. A sytuacja na dzień dzisiejszy przypomina żart z lat 70., w którym paszport można było uzyskać jedynie po ukończeniu 80. roku życia oraz przedstawieniu zgody obojga rodziców.
Przypisy:
1 Ustawa z dnia 25 maja 2017 r. o zmianie ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych oraz niektórych innych ustaw. (Dz.U. z 2017 r. poz. 1200). Nowelizacja weszła w życie 23 lipca 2017 r.
2 Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. (Dz.U. z 2017 r. poz. 1844 z późn. zm.).
3 Treść uzasadnienia dostępna pod adresem: http://legislacja.rcl.gov.pl/projekt/12283610/katalog/12343925#12343925 (dostęp 14 marca 2018 r.).
4 Minister zdrowia zleca Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) sporządzenie opinii w sprawie zasadności finansowania ze środków publicznych leku w danym wskazaniu w przypadku gdy:
• koszt wnioskowanej terapii w ujęciu kwartalnym lub trzech cykli leczenia przekracza jedną czwartą średniej wartości PKB na jednego mieszkańca i jest to pierwszy wniosek dla danego leku w danym wskazaniu, lub
• gdy wniosek o zgodę na objęcie danego leku finansowaniem ze środków publicznych w ramach RDTL jest kolejnym wnioskiem w tym samym wskazaniu, a wcześniej taka opinia AOTMiT nie została wydana.
W przypadku wydania przez AOTMiT pozytywnej opinii minister wzywa podmiot odpowiedzialny do złożenia wniosku o objęcie refundacją
i ustalenie urzędowej ceny zbytu, o którym mowa w ustawie o refundacji, wyznaczając w tym celu termin 90 dni od dnia doręczenia wezwania.
5 Rozporządzenie (WE) nr 141/2000 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. UE. L. z 2000 r. Nr 18, str. 1 z późn. zm.).