Czy człowieka można „Naprawić”?

Marek Nowicki

Nazwisko Jesse Gelsinger znowu zostało przypomniane Amerykanom i brzmi dla wielu jak wyrzut sumienia. Ten 19-letni chłopak zmagał się z rzadką chorobą metaboliczną, którą specjaliści nazywają niedoborem karbamoilotransferazy ornitynowej. Jego organizm nie mógł metabolizować amoniaku – produktu ubocznego powstającego w wyniku rozpadu białek. Jesse mógł jednak w miarę normalnie żyć, zachowując ścisłą dietę i przyjmując regularnie leki. Tak przeżył dzieciństwo i był w kwiecie młodzieńczego rozwoju, kiedy lekarze z Uniwersytetu Pensylwanii zaproponowali mu udział z eksperymencie genetycznym. Wybór akurat tego pacjenta wydawał się wyjątkowo bezpieczny – właśnie ze względu na łagodny przebieg choroby. 13 września 1999 r. Gelsingerowi wstrzyknięto wirusa, który miał spełniać rolę wektora niosącego gen. Niestety, organizm doznał wstrząsu immunologicznego. Nastąpiła niewydolność wielonarządowa i śmierć mózgu. Chłopak zmarł zaledwie po 4 dniach od rozpoczęcia testu. Amerykańska Federalna Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wszczęła dochodzenie, w wyniku którego ustalono, że naukowcy z Pensylwanii złamali kilka podstawowych zasad postępowania: dopuścili Gelsingera do zabiegu, pomimo że chory – ze względu na niewłaściwy poziom amoniaku – nie kwalifikował się do eksperymentu; zabiegając o pozwolenia, zataili także, że wcześniej ginęły małpy w trakcie badań przedklinicznych przy zastosowaniu podobnych metod terapeutycznych. Rodzina zmarłego dostała duże odszkodowanie i sprawa przycichła na wiele lat. Do dziś.

Teraz nieudany eksperyment został przypomniany przez dr Lainie Ross, bioetyka z Uniwersytetu Chicagowskiego, która stwierdziła, że historia Jessego Gelsingera okryła ośrodek w Pensylwanii niesławą. Mocne słowa wypowiedziane publicznie podczas posiedzenia rządowej komisji do spraw rekombinacji DNA, postawiły naukowców z Pensylwanii w okolicznościach dość niekomfortowych. Otóż właśnie ten zespół genetyków obecnie zabiega o rozpoczęcie badań klinicznych z zastosowaniem metody CRISPR. Do eksperymentu zakwalifikowanych zostało już 18 pacjentów. Chorzy z mięsakami, czerniakami i szpiczakami mają w ten sposób zostać wyposażeni w nowe narzędzia immunologiczne do walki z rakiem. Dzięki rekombinacji DNA limfocyty T w ich organizmach zaczną skuteczniej niż dotąd zwalczać komórki nowotworowe. Temu poświęcone było właśnie posiedzenie wspomnianej komisji, która pomimo wielu zastrzeżeń zaakceptowała plan badaczy. Główną zgodę będzie musiała jednak wydać ta sama federalna agencja, która przed laty stwierdziła w ośrodku w Pensylwanii nieprawidłowości. CRISPR to niezwykle obiecująca i tania technologia, dzięki której można wymieniać uszkodzone fragmenty DNA. Zabiegi na zwierzętach udowodniły, że efekty takich działań mogą być wręcz spektakularne – dzięki rekombinacji genetycznej naukowcom udało się na przykład wyhodować komary, które przestały przenosić malarię. Czy człowieka też można tak po prostu „naprawić”? Jedno wiemy na pewno: uszkodzone fragmenty DNA faktycznie z różnych powodów przyczyniają się do śmierci pacjentów. Urzędnicy FDA będą musieli teraz zdecydować, czy eksperyment genetyczny faktycznie dla tej osiemnastki z Pensylwanii może być ratunkiem.

Najpopularniejsze artykuły