Medycyna personalizowana szuka swojej drogi

Krzysztof Boczek

Naukowcy, lekarze i prawnicy debatują, jakie problemy należy rozwiązać, by zindywidualizowane leczenie upowszechniło się w Polsce. Dyskusjom patronuje zarówno Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej, jak i European Alliance for Personalised Medicine. Organizacje te przygotowały wspólnie warsztaty „Making Access to Personalised Medicine a Reality for Patients”, które odbyły się
w październiku 2016 r. w Warszawie.

Dopiero pod koniec XX wieku szeroko pojęte środowisko naukowo-medyczne ostatecznie uznało, że nie każdy reaguje na leki w taki sam sposób. Skuteczność powszechnie stosowanych farmaceutyków bywa bardzo niska. Upadł dogmat mówiący, że jedną terapią można pomagać całej populacji. Odpowiedzią było upowszechnienie medycyny personalizowanej (MP). To wyższy poziom leczenia człowieka, który traktuje pacjenta indywidualnie. Do jego genotypu dostosowuje się diagnostykę i kurację. Dokonuje się też bardziej drobiazgowej klasyfikacji chorób – w MP np. rak piersi ma wiele podjednostek chorobowych. Forma leczenia jest więc bardziej precyzyjnie dobierana, w zależności od podtypu nowotworu. Dzięki takiemu podejściu MP jest skuteczniejsza w leczeniu wielu chorób. Ale nie tylko w leczeniu. MP pozwala także na lepszą prewencję – badania genetyczne umożliwiają efektywne wyodrębnienie pacjentów z grup ryzyka (przykładem może tu być mutacja genu BRCA1/2, której stwierdzenie u kobiety skłania do wzmożenia czujności onkologicznej).

Chociaż obecnie MP wydaje się być relatywnie droga, w ostatecznym rozrachunku jest opłacalna. Bo pieniądze nie będą marnotrawione na niewłaściwe kuracje, wskutek czego nie będzie narażane ludzkie zdrowie i życie .


Jaskółki, ale bez gniazd

Medycyna personalizowana w Polsce już jest, choć wciąż na niewielką skalę. To m.in. terapie biologiczne celowane dla subpopulacji. Medycyna personalizowana ma zastosowanie także w reumatologii, ale przede wszystkim sięgają po nią onkolodzy w leczeniu raka płuc, jajnika, jelita grubego. – Właściwie cała nowoczesna onkologia jest związana z identyfikacją biomarkerów molekularnych, które wskazują, jaka terapia będzie skuteczniejsza w leczeniu danego nowotworu – mówi prof. Joanna Chorostowska-Wynimko z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.

Wojciech Wiśniewski z Fundacji Onkologicznej Osób Młodych Alivia dodaje, że ten trend wzbudza duże nadzieje u chorych na raka.

W Polsce prowadzonych już jest wiele międzynarodowych badań klinicznych nad lekami celowanymi. W onkologii, reumatologii, pulmonologii, kardiologii czy diabetologii. Jak wiele? AstraZeneca Pharma Poland jest tu liderem i prowadzi obecnie w naszym kraju 70 takich badań, co stanowi ponad 1/6 wszystkich badań klinicznych w Polsce (tj. z 396 wg raportu PwC). Aż 28 (czyli 40 proc.) z nich dotyczy terapii personalizowanych. – Ciekawa też jest ich dynamika. W 2008 roku prowadziliśmy w Polsce tylko 1 badanie kliniczne nad lekami celowanymi. Teraz aż 28 razy więcej – dodaje Jacek Graliński, dyrektor public affairs w AstraZeneca Pharma Poland, przewodniczący Grupy Medycyny Personalizowanej w INFARMA.

To nadal tylko jaskółki MP, które wlatują do polskiego lecznictwa uchylonymi okienkami. Szerokie otwarcie drzwi dla MP to pieśń przyszłości. Ale nieuchronna. – Obserwuję przyśpieszenie wprowadzania narzędzi upowszechniających MP w Polsce – twierdzi prof. Piotr Fiedor, dyrektor Narodowego Instytutu Leków. Według niego już w najbliższych latach dostęp do MP będzie szerszy. – Bo w wielu schorzeniach jest to po prostu bardziej opłacalne – tłumaczy.

Temat raczkuje w debatach naukowców i urzędników zajmujących się służbą zdrowia. W grudniu 2015 r. zawiązała się Polska Koalicja Medycyny Personalizowanej, a w marcu 2016 r. odbyło się pierwsze międzynarodowe forum poświęcone MP. Z kolei w październiku, w Warszawie, miała miejsce debata naukowców, lekarzy, prawników nt. likwidowania barier w dostępie do MP w Polsce („Making Access to Personalised Medicine a Reality for Patients”). Największy nacisk w trakcie tej ostatniej położono na wyzwania i problemy, jakie mogą towarzyszyć temu procesowi. Dyskusji przewodniczył Denis Horgan, dyrektor Europejskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej (EAPM).


Prawo, głupcze!

Diagnostyka molekularna to podstawa MP. Bez niej trudno określić, jaka metoda leczenia będzie skuteczna, a jaka już nie. Ale żeby ustalić, jakie metody leczenia, w których przypadkach są efektywne, potrzebne jest szerokie, na skalę europejską, dzielenie się danymi medycznymi. – To kluczowe zagadnienie – podkreśla Denis Horgan. EAPM, któremu przewodzi, ma propagować rozwiązania akceptowalne i przyjmowane na poziomie całej UE. Bo aby wymiana danych była możliwa i swobodna, niezbędne są te same regulacje prawne w poszczególnych krajach. To pozwoli podnosić skuteczność medycyny personalizowanej. EAPM chce stworzyć swego rodzaju „latarnię” takich norm prawnych, która wskazywałaby członkom UE, w jakim kierunku podążać i jak zunifikować normy prawne, aby umożliwić dzielenie się informacjami medycznymi.

Gerard Karp, z kancelarii prawnej Wierzbowski Eversheds, przypomniał, że w 2018 roku w UE wejdzie w życie nowe prawo dotyczące przechowywania osobowych danych medycznych. Jego implementacja do polskiego ustawodawstwa będzie automatyczna. Teraz można jeszcze coś zmienić w polskim systemie, aby się do tego przygotować. Za 2 lata będzie za późno. Prawo musi zapewnić bezpieczeństwo danych m.in. z badań genetycznych. Ich przejęcie, czy ujawnienie może prowadzić do dyskryminacji, utraty pracy i tym podobnych problemów pacjentów. Polska powinna sobie także szybko odpowiedzieć na pytanie, czy te dane będą w jednej bazie, czy w wielu, jak np. ma to miejsce w Holandii. – Jeśli regulacje prawne dotyczące danych osobowych nie zostaną rozwiązane, to za parę lat będziemy mieli z tym problem – puentuje Karp. – Już teraz go mamy z danymi pacjentów w badaniach klinicznych – twierdzi prof. Andrzej Fal, prezes Polskiego Towarzystwa Zdrowia Publicznego.

Denis Horgan przestrzega przed „nadregulacją” prawa w tym zakresie. – Ryzyko zbyt wielu obostrzeń prawnych grozi ograniczeniem wymiany danych i wylaniem dziecka z kąpielą. – Tymczasem wymiana informacji medycznych to benefit dla ekonomii i zdrowia publicznego – podkreśla Horgan.


Długa lista pytań

Problemów, które trzeba rozwiązać, jest więcej. – Służba zdrowia musi promować innowacyjną diagnostykę – twierdzi dr Beata Jagielska z Centrum Onkologii-Instytutu im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie. Ale promować z głową. Nowoczesne terapie muszą trafiać do precyzyjnie wybranych grup pacjentów, u których powinny one dawać oczekiwane efekty. To nie będzie więc oferta dla wszystkich, a to stworzy nowe problemy. Lekarzowi nie będzie bowiem łatwo powiedzieć komuś: „pańskie geny nie kwalifikują pana do terapii celowanej”. Komunikacja z pacjentem, która już teraz jest piętą achillesową polskich lekarzy, stanie się dla nich jeszcze trudniejszym poligonem. – W przypadku chorób genetycznych dzieci, lekarze często przekazują rodzicom, że choroba jest np. „efektem genów ojca” – Maria Libura z Uczelni Łazarskiego podaje przykład błędu komunikacyjnego lekarzy, który może doprowadzić nawet do rozpadu małżeństwa.

MP może także dołożyć lekarzom dylematów moralno-etycznych. Już teraz mają tendencję do nieinformowania pacjentów o metodach leczenia, które nie są finansowane przez NFZ (aby chory nie cierpiał dodatkowo z powodu braku dostępu do istniejących terapii). Jeśli rozwiązania MP staną się bardziej powszechne, to tych możliwości i metod niedostępnych będzie więcej. Konieczne będą więc szkolenia dla lekarzy, by wiedzieli, kogo kierować na badania genetyczne, jak interpretować wyniki itd. Padają propozycje, by dla MP stworzyć interdyscyplinarne grupy różnych specjalistów, którzy – mając dostęp do wszystkich badań i diagnoz – ściśle współpracowaliby ze sobą. Jak w serialu „Dr House”. Tyle że głównie wirtualnie, np. za pomocą telekonferencji. – Jak skłonić lekarzy, by pracowali razem? Jak mierzyć, oceniać i wyceniać ich uczestnictwo w tych wspólnych konsyliach diagnostycznych? – zadaje kolejne pytania prof. Ewa Okoń-Horodyńska z Uniwersytetu Jagiellońskiego.


Decydentów ruch

– W ramach Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej staramy się prowadzić rozmowy z Ministerstwem Zdrowia o tym, co nas czeka. I spotykamy się z... życzliwym przyjęciem – deklaruje W. Wiśniewski z Alivii. Ale na razie to tyle. Żadnych konkretnych zapewnień urzędników na temat MP. – Ale na I Międzynarodowym Forum MP w marcu 2016, zarówno min. Radziwiłł jak i min. Pinkas mówili, że MP jest bezpieczniejsza, skuteczniejsza, a w perspektywie – także tańsza niż standardowa, więc trzeba znaleźć na to finansowanie – przypomina prof. Adam Fronczak, kierownik Zakładu Zdrowia Publicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Bez przeznaczania odpowiednich środków na wprowadzanie i rozwój MP, ta będzie ciągle tylko w powijakach. – Tymczasem w Europie MP odpowiada już za 15 proc. wzrostu kosztów na ochronę zdrowia – twierdzi Horgan. – Ciągle brakuje w Polsce pakietu rozwiązań dla MP, a nasze myślenie o jej wprowadzeniu jest tylko życzeniowe – sprowadza na ziemię prof. Okoń-Horodyńska. Dotychczas żaden z ministrów zdrowia nie zadeklarował, że pokryje koszty MP. Według prof. Okoń-Horodyńskiej niewiele się zmieni w tej materii, dopóki państwo nie wydzieli osobnych funduszy na MP. Bez tego innowacyjne metody i leki – zazwyczaj droższe – nie będą szeroko wykorzystywane.

Z kolei prof. Fiedor jest za osobnym budżetem NFZ przeznaczonym wyłącznie na finansowanie diagnostyki genetycznej. – To bardzo pomoże i przyniesie oszczędności dla systemu – przekonywał w październiku 2016 roku. Dwa miesiące po tej wypowiedzi oczekiwania specjalistów i pacjentów zostały zrealizowane. Na podstawie zarządzenia NFZ z 30 grudnia 2016 r., od 2017 roku diagnostyka molekularna i genetyczna w onkologii jest finansowana przez NFZ w ramach leczenia szpitalnego. – To zaspokaja nasze oczekiwania. Bo problem z dostępnością do tych świadczeń chyba został właśnie rozwiązany – twierdzi W. Wiśniewski z Alivii.

Aby decydenci poszli krok dalej i zmienili budżet, wyodrębniając w nim stosowne kwoty na terapie personalizowane, trzeba zmienić ich punkt widzenia. By nie traktowali MP jako „koszt”, ale „benefit” dla systemu. Naukowcy i specjaliści biorący udział w panelu byli zgodni: aspekt finansowy nie jest najważniejszy. – Pieniędzy nigdy nie będzie dość. W USA już 16,5 proc. PKB wydawane jest na ochronę zdrowia i to ciągle za mało – zauważa prof. Fal. – Przyszłość MP to balans między bonusami dla pacjentów, a ekonomią – dodaje dr Jagielska.


Potrzeba standardów

Wojciech Wiśniewski z Alivii uważa, że ważna jest edukacja pacjentów w zakresie MP, czyli niezbędna jest wielka kampania informacyjna. Zanim jednak rząd miałby przystąpić do realizacji projektów MP, to najpierw – z punktu widzenia pacjentów – powinien rozwiązać dwa inne, znacznie istotniejsze obecnie problemy. Dostępność do badań i usług specjalistycznych oraz poprawa ich jakości. Głównie badań molekularnych. Prof. Chorostowska-Wynimko potwierdza, że jest z tym problem. – Nie ma programu kontroli jakości takich badań. Duże i renomowane laboratoria uczestniczą w europejskich programach jakości badań molekularnych, ale robią to dobrowolnie – tłumaczy pani profesor. Alivia też oczekuje poprawy jakości badań molekularnych. – Dążymy do tego, by standardy z innych państw były wdrażane w Polsce. Nie stać nas na to, aby tego nie zrobić. Ani państwa – finansowo, ani tym bardziej pacjentów – zdrowotnie – kończy W. Wiśniewski.


Dopiero początek

Pytań stawianych w trakcie debaty było znacznie więcej niż odpowiedzi na nie. Jaką platformę do wymiany danych wykorzystać? Jakie będą wytyczne w stosowaniu MP? Jak je rozwijać? Konferencji, spotkań i paneli dyskusyjnych poświęconych MP na pewno odbędzie się jeszcze wiele. Najbliższe, II Międzynarodowe Forum Medycyny Personalizowanej, organizowane przez Uniwersytet Jagielloński i Instytut Ochrony Zdrowia, odbędzie się 27 marca w Audytorium Maximum UJ w Krakowie. Ma ono zgromadzić ok. 450 osób. Podobnie jak w 2016 r. oczekiwana jest obecność przedstawicieli najwyższych władz Ministerstwa Zdrowia. Tegoroczne forum ma się skupić głównie na aspektach ekonomicznych MP. Także na tym, jak większe koszty doraźne przekładają się na oszczędności w dłuższym czasie.

Najpopularniejsze artykuły