SZ nr 43–50/2020z 18 czerwca 2020 r.
Real World Evidence – Rybka poza akwarium
Justyna Grzechocińska
Zasadniczo wiedza medyczna opiera się na badaniach klinicznych, ale to tylko część prawdy wobec skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku w określonym wskazaniu. Real World Evidence (RWE), w uproszczeniu, jest wiedzą odpowiadającą na pytanie, jak dane rzeczy działają w świecie rzeczywistym.
Badania kliniczne są najdroższą i najbardziej czasochłonną fazą procesu opracowywania leku, a potwierdzające badanie kliniczne jest ostateczną podstawą oceny, czy lek powinien zostać zatwierdzony do stosowania w określonym wskazaniu. Badania kliniczne mogą trwać nawet siedem lat i kosztować 1,5 miliarda dolarów z ponad 2 miliardów dolarów wydanych na rozwój leku. Badania kliniczne są w dużej mierze oparte na tradycyjnym modelu: randomizowane i często podwójnie zaślepione, prowadzone w ramach infrastruktury badawczej, która z zasady ma odzwierciedlać rutynową praktykę kliniczną.
Ponieważ tradycyjne, randomizowane, kontrolowane badania są przeprowadzane z wąsko zdefiniowaną grupą pacjentów, mogą nie odzwierciedlać rzeczywistości, która byłaby obecna, gdyby lek był stosowany w rzeczywistej populacji pacjentów, dla których leczenie było przeznaczone. Często w takich badaniach brakuje reprezentatywnych próbek pacjentów z wieloma chorobami współistniejącymi, równoczesnym stosowaniem innych leków, różnych ras i grup etnicznych, wieku zarówno w dolnej, jak i górnej części spektrum.
Dzięki rozszerzeniu tradycyjnych badań prowadzonych wśród ukierunkowanych, ściśle kontrolowanych populacji o dane z szerszej, bardziej zróżnicowanej grupy pacjentów w różnych warunkach praktyki, badacze mogą uogólniać badanie.
W miarę jak medycyna staje się coraz bardziej spersonalizowana, a leki stają się ukierunkowane na mniejsze populacje, tradycyjne, randomizowane, kontrolowane badania na dużą skalę będą coraz mniej wykonalne. Konieczne będą dodatkowe podejścia w celu zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności oraz ochrony zdrowia publicznego.
W badaniach klinicznych często izoluje się wszystkie czynniki inne niż działania farmaceutyków. Wszelkie kryteria włączenia i wykluczenia pacjentów z badań klinicznych przypominają pobyt rybki w akwarium. Określona temperatura wody, oświetlenie, warunki bytowe i odżywianie. Wtedy obserwujemy rybkę i określamy jej parametry, np. jak szybko rośnie, ile zjada i inne. W praktyce wszystko wygląda jednak zgoła inaczej. Co, jeśli tę samą rybkę wypuścimy do rzeki? To jest właśnie real world evidence. Dlatego potrzebujemy dowodów z praktyk pozalaboratoryjnych, bazując na danych ze „świata rzeczywistego”. Dane z rzeczywistej praktyki klinicznej doskonale uzupełniają wyniki badań klinicznych. Rozwój techniki i zasobów danych umożliwia nam coraz ciekawsze i dokładniejsze mierzenie jakości leczenia, skuteczności danej terapii czy porównywania metod terapeutycznych.
To, co do tej pory było domeną głównie firm innowacyjnych, stało się podstawą stosowania leków w COVID-19. Wobec braku skutecznego leku zaczęto używać molekuł dotychczas stosowanych i wskazanych w innych jednostkach chorobowych. W leku bowiem poza wskazaniem, najważniejszą kwestią jest mechanizm działania. Wskazanie jest wtórne. Pierwsze doniesienia na temat skuteczności leków w COVID-19 wcale nie pochodziły z dobrze zaplanowanych randomizowanych badań klinicznych, ale ze świata rzeczywistego. Już w kwietniu międzynarodowi regulatorzy omawiali, w jaki sposób dane generowane podczas praktyki klinicznej mogą uzupełniać dowody z badań klinicznych z potencjalnymi środkami terapeutycznymi przeciwko COVID-19.
COVID-19 jest sztandarowym przykładem, kiedy pilna potrzeba zweryfikowała nasze spojrzenie na rozwój i stosowanie leków. Kiedyś będzie to piękna historia o tym, jak lekarze przyczyniają się do postępu badań klinicznych.