Choroby nowotworowe szpiku kostnego mają wpływ na wiele tkanek i narządów organizmu, dlatego ich leczenie wymaga wielospecjalistycznej terapii. O tym dyskutowano na III Międzynarodowej Konferencji „Kompleksowa Terapia Dyskrazji Plazmocytowych w 2014 roku”, którą zorganizowała Klinika Hematologii Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie oraz Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka.
Krakowska konferencja, w której udział wzięło ponad sześćdziesięciu uczestników z polskich ośrodków hematologicznych, m.in. z Gdańska, Lublina, Wrocławia, Warszawy, Bielska-Białej oraz Krakowa, jest częścią wieloletniego programu rozwoju koncepcji interdyscyplinarnej i wielospecjalistycznej terapii u chorych ze szpiczakiem plazmocytowym oraz amyloidozą. Program obecnej, trzeciej edycji spotkania wzbogacono omówieniem zagadnień dotyczących kompleksowego modelu leczenia pacjentów chorujących na gammapatię monoklonalną oraz chorobę Waldenstroema.
Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór hematologiczny o wciąż nieznanej etiologii, który pomimo wielu osiągnięć terapeutycznych pozostaje nadal chorobą nieuleczalną. Dochodzi w nim do niekontrolowanego rozrostu komórek plazmatycznych w szpiku kostnym. Choć choroba ta dotyczy głównie osób w wieku starszym (średnia wieku w momencie rozpoznania wynosi 60–70 lat) w ostatnich latach stały wzrost zachorowań dotyczy grupy pacjentów poniżej 60. roku życia. W Polsce liczba pacjentów z nowo rozpoznanym szpiczakiem wynosi ok. 1500–2000 osób rocznie.
Na osiągnięcie właściwego celu leczenia szpiczaka plazmocytowego istotny wpływ mają również oczekiwania pacjentów dotyczące możliwości całkowitego wyleczenia choroby, a nie tylko uzyskania kontroli nad dolegliwościami i złagodzenia towarzyszących jej objawów. Konieczne staje się zintegrowane podejście do leczenia szpiczaka, ponieważ choroby nowotworowe szpiku nie są patologią ograniczającą się jedynie do układu krwiotwórczego.
Dowiedziono, że konsekwencje tego nowotworu wpływają na występowanie nieprawidłowości także w innych układach i narządach, m.in. w układzie kostnym, endokrynnym, nerwowym oraz w nerkach.
W czasie ostatnich piętnastu lat zarejestrowano siedem nowych leków ze wskazaniami w leczeniu szpiczaka. Wprowadzenie do praktyki klinicznej nowoczesnej farmakoterapii zaowocowało znaczącym wydłużeniem długości życia pacjentów średnio do 10 lat od momentu rozpoznania choroby.
Zebrani w Krakowie światowej sławy eksperci, m.in. prof. Robert Orłowski (The University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, USA), prof. Irene Ghobrial (Harvard Medical School, Dana Farber Cancer Institute, Boston, USA), prof. Jens Hillengass (University of Heidelberg, German Cancer Research Center, Germany) i prof. Ashutosh Wechalekar (National Amyloidosis Center, UCL Medical School, London, UK), podkreślali, iż dzięki postępom w leczeniu choroby pacjenci nie umierają dziś z powodu szpiczaka plazmocytowego, ale ze szpiczakiem jako schorzeniem chronicznym oraz z innych powodów klinicznych. Nowe możliwości terapeutyczne wpływają na zmianę podejścia do celu i sposobów leczenia szpiczaka u nowo zdiagnozowanych osób.
Zdaniem prof. Roberta Orłowskiego z USA w tej grupie pacjentów zastosowanie najnowszych terapii wyraźnie poprawia wyniki leczenia, zmniejszając jednocześnie prawdopodobieństwo wystąpienia nawrotu opornej postaci szpiczaka.
– Jednak nawet w przypadku najbardziej obiecujących terapii jest wiele otwartych pytań dotyczących m.in. sposobów wprowadzania przeciwciał monoklonalnych do schematów indukujących leczenie szpiczaka, zakresu personalizacji terapii inicjującej oraz właściwego wyboru sposobu leczenia pacjentów w grupie wysokiego ryzyka – wylicza prof. Orłowski.
Bez odpowiedzi pozostają także pytania dotyczące jednego standardu terapeutycznego dla leczenia początkowego w grupie pacjentów posiadających i nieposiadających kwalifikacji do leczenia transplantacyjnego. Istotne korzyści dla pacjentów przynosi także kojarzenie najnowszych leków z cytotoksycznymi terapiami starszej generacji stosowanych w leczeniu szpiczaka.
Odpowiedzi częściowe obserwowane w leczeniu początkowym były nawet u 100 proc. chorych, zaś całkowite i niemal całkowite stwierdzano u ponad 50 proc. pacjentów ze szpiczakiem. W opinii badaczy to właśnie zwiększenie proporcji pacjentów, u których osiągnięto całkowitą lub niemal całkowitą remisję po zastosowaniu terapii inicjującej, odgrywa ważną rolę w systematycznej poprawie wyników terapii.
Szybkość, z jaką dokonuje się postęp w opracowywaniu i udostępnianiu nowych leków przeciwszpiczakowych, przynosi nadzieję, że uzyskana przewlekłość choroby być może jest milowym krokiem w kierunku jej wyleczalności.